多发性硬化症药物Tecfidera从魔

提到自身免疫疾病，许多人可能并不清楚是什么。但如果谈到系统性红斑狼疮、牛皮藓、银屑病，类风湿关节炎，I型糖尿病，还有本文要谈的多发性硬化症，人们可能就闻风丧胆了。其实自身免疫疾病超过40种，是仅次于心脏病和癌症的第三大致病致死原因。然而形势虽然严峻，但和层出不穷的癌症药物相比，自身免疫疾病的治疗药物却少得可怜。今天椰菜想和大家谈谈的是年获得FDA批准的多发性硬化症药物Tecfidera，它称得上是药物界的一朵奇葩。多发性硬化症并非是皮肤出现老茧变硬，或者关节硬化走不动路，而是一种严重的中枢神经系统（大脑和脊髓）慢性疾病。多发性硬化症是一种罕见病，发病率虽然不高，全球约两百五十万病人，但却是年轻人除了外伤之外导致神经障碍最常见的疾病。简单地说，神经细胞之间通过错综复杂的树枝状神经纤维相互连接。如果把神经细胞看成是电器的一个个电子零件，那么这些神经纤维就是零件之间的导线。我们知道，导线肯定需要绝缘层，不然会造成短路，电器无法工作。神经纤维的外面也包裹着一层像绝缘层一样的“髓鞘”，防止神经纤维之间发生短路，并加速神经讯号传导，以及营养神经纤维。 　　在多发性硬化症病人的中枢神经系统中，由于未知的原因，会出现大小不一的块状髓鞘脱落。在髓鞘的修复过程中，会产生疤痕组织——这和电线出了破损，拿电工胶布在破损的地方缠上几圈修补一样——，导致中枢神经系统中出现硬块。这些硬块可能会有多个，并且随着病情发进展，也可能出现新的硬块，所以这种疾病称作“多发性硬化症”。显而易见，用电工胶布修补的电器肯定容易出现各种故障。多发性硬化症的症状也因人而异：发生在大脑时，会出现类似中风症状，如半身不遂或口齿不清；发生在大脑前额叶，会出现类似忧郁症状；出现在视神经时，则眼睛可能看不清楚；发生在脊髓，则肢体行动酸麻无力。多发性硬化症的症状可能会减轻或消失，但消失后也可能再发作，而且严重者会瘫痪甚至死亡。多发性硬化症的治疗，长期以来是反复大量应用皮质类固醇激素，最终不仅不能控制复发，而且还会引起许多并发症，给患者带来更大的痛苦。在总结既往所有的治疗结果后，美国神经病学会推荐注射β-干扰素进行治疗，但一年的药费要6万美元！作为一种口服多发性硬化症治疗药物，Tecfidera在年闪亮登场。但是价格也不便宜！每人每年的药物花费估计在5万美元左右！由于口服药物显然比注射药物容易使用，并且疗效更好，副作用更少，所以Tecfidera的年一年的收入就达到36.4亿美元，占制造商BiogenIdec公司全年销售额的三分之一，真是一个重磅药物！更令药物公司（投资人）高兴的是，该药物并不能治愈多发硬化症，病人需要持续使用，从而源源不断地给药物公司输送美元。但这么牛逼的药物，其实就是富马酸二甲酯，一种常见的防霉保鲜剂！买一斤只要元！是的，你并没有看错，一斤只要元人民币！若是拿来当药吃，可以吃天！当然，有人也许会问，这种新药一定有专利保护，所以这么贵。这种解释对也不对。作为新药，制造商BiogenIdec公司确实在年申请了富马酸二甲酯用于治疗多发性硬化症的新适应症专利。但是富马酸二甲酯作为化合物，本身并没有专利保护，已经作为防霉保鲜剂使用多年了！至于纯度，这么简单的小分子，完全不在话下！Tecfidera的另一个奇特之处是它治疗多发性硬化症的具体机理实际上不十分明确。这和许多新药在上市的时候，各种机理早已经被彻底研究得一塌糊涂的状况完全不可同日而语。但人们目前至少知道，它的一种重要作用机制是通过激活Nrf2因子，大幅提升细胞的抗氧化压力能力，从而保护神经细胞。既然提到激活Nrf2因子，那椰菜就不能不谈谈西兰花的天然活性物质莱菔硫烷，因为莱菔硫烷是目前已知的最强植物来源Nrf2因子激活物。但莱菔硫烷或西兰花能治疗多发性硬化症，甚至于其它自身免疫疾病吗？这是一个非常有意思的问题，事实上已经有人进行了研究探讨。根据英国EVGEN药物公司的研究，莱菔硫烷激发Nrf2因子的能力比富马酸二甲酯高约一个数量级（下图数据使用大鼠肝癌细胞，其中BG-12是Tecfidera上市前的代号）。其次，在人类多发性硬化研究中，广泛使用的是实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）大鼠动物模型。简单的讲，就是给大鼠注射全脊髓抗原，人为模拟自身免疫破坏，然后通过观察关键指标来研究药物的治疗效果。EVGEN药物公司的EAE大鼠动物模型研究显示，无论是治疗能力，还是预防能力，莱菔硫烷都优于富马酸二甲酯。

治疗能力比较

预防能力比较

当然这只是动物实验结果，虽然看起来非常喜人，但莱菔硫烷对多发性硬化症病人是不是有效，是不是能和Tecfidera一样好甚至更好，还需要进一步的研究。







































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