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速递基因泰克药物获首个多发性硬化症突破性
▎药明康德/编辑
罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）赋予其在研药物OCREVUS（ocrelizumab）突破性疗法资格认定，用于治疗原发性进展型多发性硬化症(primaryprogressivemultiplesclerosis,PPMS)。OCREVUS近期完成的一项III期临床试验中被证实能够有效延缓疾病进程，正基于此，FDA作出了这一决定，这也是多发性硬化症药物获得的首个突破性疗法认定。
多发性硬化症（multiplesclerosis,MS）是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的慢性自体免疫病，患者由于髓鞘遭到损坏，使得神经元接连受损，并引起炎症反应。患者会出现肌肉无力、肢体疲倦、视力下降等症状，最终可发展至身体残疾。原发性进展型多发性硬化症是多发性硬化症的一种严重病程类型，占后者病例总数的约十分之一。事实上，在所有的多发性硬化症患者中，有约85%都会出现症状复发缓解的现象。而剩下的患者主要为原发性进展型多发性硬化症，表现为自病程开始后，疾病就持续性的恶化，没有明显的症状缓解现象。原发性进展型多发性硬化症治疗效果差，预后不佳，常用于多发性硬化症治疗的修饰疗法对于该疾病亚型通常无效。
OCREVUS的到来给这一难治疾病的患者带来了希望。该药的活性成分为ocrelizumab，是一种全人化单抗，可选择性地靶向作用于CD20阳性的B细胞。这类B细胞被认为是多发性硬化症的重要病因，可造成髓鞘和神经元轴突的损伤。因此，ocrelizumab可减少CD20阳性B细胞对神经元及髓鞘的攻击，起到保护后者的作用。
“ocrelizumab是首个获得FDA突破性疗法资格认定的多发性硬化症试验性药物，”基因泰克的首席医学官和全球产品开发主管SandraHorning博士说道：“由于目前尚无针对原发性进展型多发性硬化症的有效疗法，ocrelizumab有望极大满足这一重要治疗需求。我们将全力与FDA合作，尽早将这一药物带给广大患者。”
参考资料：
[1]FDAGrantsBreakthroughTherapyDesignationforGenentech’sInvestigationalMedicineOcrelizumabinPrimaryProgressiveMultipleSclerosis
