多发性硬化症患者的福音

英国《转化医学杂志》（JournalofTranslationalMedicine）上发表了一篇题为“脐带间充质干细胞治疗多发性硬化症的临床可行性”研究，研究结果显示，脐带间充质干细胞能够持续改善多发性硬化症患者的残疾水平和脑损伤，且十分安全。

多发性硬化（multiplesclerosis，MS）

是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病。本病最常累及的部位为脑室周围白质、视神经、脊髓、脑干和小脑，主要临床特点为中枢神经系统白质散在分布的多病灶与病程中呈现的缓解复发，症状和体征的空间多发性和病程的时间多发性。

年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，多发性硬化被收录其中。

患者多表现为

1、肢体无力

大约50%的患者首发症状包括一个或多个肢体无力。运动障碍一般下肢比上肢明显，可为偏瘫、截瘫或四肢瘫，其中以不对称瘫痪最常见。腱反射早期正常，以后可发展为亢进，腹壁反射消失，病理反射阳性。

2、感觉异常

浅感觉障碍表现为肢体、躯干或面部针刺麻木感，异常的肢体发冷、蚁走感、瘙痒感以及尖锐、烧灼样疼痛及定位不明确的感觉异常。疼痛感可能与脊髓神经根部的脱髓鞘病灶有关，具有显著特征性。亦可有深感觉障碍。

3、眼部症状

常表现为急性视神经炎或球后视神经炎，多为急性起病的单眼视力下降，有时双眼同时受累。眼底检查早期可见视乳头水肿或正常，以后出现视神经萎缩。

4、共济失调

30%～40%的患者有不同程度的共济运动障碍，但Charcot三主征（眼震、意向震颤和吟诗样语言）仅见于部分晚期多发性硬化患者。

5、发作性症状

是指持续时间短暂、可被特殊因素诱发的感觉或运动异常。发作性的神经功能障碍每次持续数秒至数分钟不等，频繁、过度换气、焦虑或维持肢体某种姿势可诱发，是多发性硬化特征性的症状之一。强直痉挛、感觉异常、构音障碍、共济失调、癫痫和疼痛不适是较常见的多发性硬化发作性症状。其中，局限于肢体或面部的强直性痉挛，常伴放射性异常疼痛，亦称痛性痉挛，发作时一般无意识丧失和脑电图异常。被动屈颈时会诱导出刺痛感或闪电样感觉，自颈部沿脊柱放散至大腿或足部，称为莱尔米特征（Lhermittesign）莱尔米特征（Lhermittesign），是因屈颈时脊髓局部的牵拉力和压力升高、脱髓鞘的脊髓颈段后索受激惹引起。

6、精神症状

在多发性硬化患者中较常见，多表现为抑郁、易怒和脾气暴躁，部分患者出现欣快、兴奋，也可表现为淡漠、嗜睡、强哭强笑、反应迟钝、智能低下、重复语言、猜疑和被害妄想等。可出现记忆力减退、认知障碍。

多发性硬化尚可伴有周围神经损害和多种其他自身免疫性疾病，如风湿病、类风湿综合征、干燥综合征、重症肌无力等。多发性硬化合并其他自身免疫性疾病是由于机体的免疫调节障碍引起多个靶点受累的结果。

病因和发病机制

至今尚未完全明确，近几年的研究提出了自身免疫、病毒感染、遗传倾向、环境因素及个体易感因素综合作用的多因素病因学说。

目前还没有治愈多发性硬化症的方法，82%的患者都在使用药物治疗，如用于暂时性发作的类固醇、疾病修饰药物以及针对特定症状的药物。尽管药物治疗能够减少发作频率和减缓疾病进展，但它们不能修复神经细胞或髓鞘（神经纤维周围的保护层）的损伤。

年，德国科学家FriedenStein和他的同事在骨髓中发现了间充质干细胞（MSCs），后来的研究者陆续发现间充质干细胞广泛存在于全身多种组织中，可在体外培养扩增，并能在特定条件下分化为包括神经细胞、成骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞、脂肪细胞在内的多组织系统的细胞，还在造血、免疫炎症反应、血管新生等人体重要功能中起重要调节作用。

尤其是脐带组织来源的间充质干细胞，与其他来源相比，可获取的细胞数量多、增殖能力强、免疫调节作用大，分泌细胞生长因子的总量也非常高，便于扩增和传代，同时又没有配型、排异等问题，极其适合用于临床研究和应用。

脐带间充质干细胞

以往不同的临床研究结果已经表明，间充质干细胞可以安全地治疗某些免疫和炎症性疾病，其中就包括多发性硬化症，而且有的研究小组已证明，间充质干细胞可以改善认知和运动功能。这次巴拿马干细胞研究所的研究人员完成了为期一年的1/2期临床试验（NCT），则测试了脐带间充质干细胞治疗多发性硬化症的有效性和安全性。

试验包括20名平均年龄41岁的多发性硬化症患者，60%为女性。其中15名受试者有复发缓解型多发性硬化症，4名为原发性进展型多发性硬化症，1名为继发性进展型多发性硬化症。他们的疾病持续时间平均7.7年。

研究人员为这些受试者在7天内静脉输注2×脐带间充质干细胞，分别在治疗开始时、治疗后1个月和治疗后1年进行治疗效果评估。评估包括磁共振成像（MRI）扫描、Kurtzke扩展残疾状态量表（EDSS）、Scripps神经功能评分量表、9孔PEG试验、25英尺步行试验和randshortform-36生活质量问卷等内容。

评估结果显示，除有轻微的头痛和疲劳外，患者未报告任何严重不良事件。治疗后1个月，患者的残疾水平、非显性手功能、平均步行时间、膀胱、肠道和性功能障碍改善最为明显，生活质量也有所提升。

脐带间充质干细胞多发症硬化

两位患者治疗前后磁共振成像的变化

治疗后一年的MRI扫描显示，18名评估患者中有15名无活动性病变，其中1名患者的脑部病变几乎完全消除，研究人员认为，“这是一个特别令人鼓舞的发现”。在这一年中，患者的残疾水平也逐渐获得改善，在没有外力帮助的情况下，步行和工作能力均有所提高。

研究人员写道：“脐带间充质干细胞1个月时产生的治疗效果，其中某些方面持续到1年后，与目前的多发性硬化症药物疗法形成鲜明对比，后者需要每天或每周服用。”与现有的多发性硬化症疗法相比，脐带间充质干细胞疗法的安全性又是另一个优势。

间充质干细胞之歌

我的名字叫间充质干细胞出生的时候，世界沸腾了，因为那是一个划时代的重大发现。我悄悄的成长着，默默的治疗着各种难治性疾病，让一个个病人饱受摧残的面容重新挂上笑容。我慢慢的长大，听人们称颂我的魔力，每一个人都知道了小小的我，其实很伟大！

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